Nella terapia genica, un gene difettoso viene sostituito usando un virus per inserire un gene normale. Cosa renderà il trattamento di successo?

Nella terapia genica, un gene difettoso viene sostituito usando un virus per inserire un gene normale. Cosa renderà il trattamento di successo?
Anonim

Risposta:

Nessuna reazione immunitaria e ricombinazione riuscita del gene.

Spiegazione:

I virus ingegnerizzati sono uno strumento promettente per la terapia genica. Facciamo uso della capacità naturale dei virus di introdurre il DNA in una cellula dell'ospite. Il DNA patogeno del virus viene sostituito dal gene desiderato. Il virus può essere usato come veicolo per trasportare questo DNA in una cellula ospite.

Per avere successo, il "gene buono" introdotto sostituirà il "gene del difetto" nella cellula ospite. Questo può accadere attraverso ricombinazione omologa. Se quel processo va bene, il gene è incorporato nell'informazione genetica della cellula e può essere trasmesso alle generazioni successive di cellule.

Una tecnica molto bella e promettente, ma ce ne sono molte sfide:

  • prevenire una reazione immunitaria che potrebbe uccidere la cellula in cui viene introdotto il DNA
  • indirizza il virus al tipo di cella giusto; l'introduzione nelle cellule riproduttive è per esempio di solito non desiderata
  • la ricombinazione deve avvenire nella giusta posizione nel genoma. Se incorporato nel posto sbagliato, può abbattere (inattivare) altri geni
  • dopo la ricombinazione il gene dovrebbe anche essere attivo, ma non troppo attivo, cioè il prodotto deve essere generato nella giusta quantità